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Redaktion / 23.12.19 / 11:21

2,85 Milliarden Dollar: Roche entert DMD-Markt mit Sarepta-Deal

Roche ist zurück im DMD-Geschäft: Nach einem Rückschlag in der Eigenentwicklung zahlt der Schweizer Pharmariese nun Milliarden, um im zukünftigen DMD-Rennen nicht nur zuzuschauen.

Erst im vergangenen Monat hatte Roche die Entwicklung seines experimentellen Wirkstoffkandidaten RG6206, ein Myostatin-Inhibitor, in zwei Studien der Phase 1b/2 und 2/3 nach vorläufiger Analyse eingestellt. Unter Zugzwang schlägt man nun beim DMD-Player Sarepta zu - und lässt sich die Lizenzierung der Gentherapie SRP-9001 Milliarden kosten.

2,85 Milliarden Dollar - für Exklusivrechte außerhalb der USA

SRP-9001 befindet sich derzeitig mitten in der klinischen Entwicklung. Die fortgeschrittenste Studie zum Produtkandidaten umfasst lediglich 40 Patienten und soll erst im Oktober 2022 Ergebnisse ausspucken. Dennoch war Roche dazu bereit, schon jetzt 1,15 Milliarden Dollar im Voraus - davon einen Teil in Aktien - zu bezahlen. Weitere 1,7 Milliarden Dollar als Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren nach Zulassung wurden zusätzlich vereinbart. Zudem teilen sich Sarepta und Roche nun die Entwicklungskosten.

Der Deal ist umso beachtlicher vor dem Hintergrund, dass die Lizenzrechte nur für Territorien außerhalb des absoluten Nummer-1-Marktes USA vergeben wurden. Sarepta bezeichnet ihn als „eine der bedeutendsten Ex-USA-Lizenztransaktionen in Biopharma“ und dürfte spätestens jetzt ein ausreichendes Cashpolster zu haben, um seinerseits bedeutende Übernahmen zu stemmen.

Sarepta hatte sich erst vorletzte Woche eine Finanzierung über bis zu 500 Millionen Dollar gesichert. Die Liquidität Sareptas sollte aktuell locker 2 Milliarden Dollar betragen.

DMD-Tenbagger-Kandidat Catabasis biegt auf Zielgerade ein

Positive News gab es letzte Woche mal wieder von unserem DMD-Favoriten Catabasis Pharmaceuticals (WKN: A2PBC0). Man gab bekannt, dass die sogenannten „Baseline Characteristics”, also die Basisdaten, mit denen die Patienten in die laufende Phase-3-Studie gestartet sind, mit denen der erfolgreichen Phase 2 vergleichbar sind. Catabasis’ Medizinchefin Joanna Donovan kommentierte:

Wir sind erfreut zu sehen, dass die in unsere Phase-3-PolarisDMD-Studie aufgenommene Patientenpopulation wie erwartet mit der in die Phase-2-MoveDMD-Studie aufgenommenen Patientenpopulation übereinstimmt, was unser Design für die Phase-3-Studie unterstützt.

Auch für das Analystenhaus Wedbush waren das gute News und man sieht nun ein reduziertes Studienrisiko. Das 12-Monats-Preisziel von Wedbush liegt bei 18 US-Dollar. Einen Auszug aus dem aktuellen Report findest Du hier. Unter anderem heißt es:

Auf der Grundlage positiver MoveDMD-Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse und einer ähnlichen Grundpopulation zwischen PolarisDMD und MoveDMD erwarten wir für einen Erfolg in Phase 3 und erhebliches Upside für CATB.

Derweil hat sich auch das Wettbewerbsumfeld für Catabasis weiter verbessert: Mit Wave Life Sciences scheiterte der nächste DMD-Player in der klinischen Entwicklung. Erst letzten Monat führten Sicherheitsbedenken bei der DMD-Gentherapie von Solid Biosciences zu einem Studienstop. Auch musste wie oben schon erwähnt der Pharmariese Roche sein Scheitern eingestehen. Deren Medikament hatte den gleichen Wirkmechanismus wie der bereits letztes Jahr eingestampfte DMD-Kandidat aus dem Hause Pfizer.

Ganz aktuell die Meldung von Ende letzter Woche: Auch Mallinckrodt hat seinen DMD-Trial zum Wirkstoffkandidaten MNK-1411 gestoppt. Interessanterweise kommentierte das Unternehmen wie folgt:

Die anderen konkurrierenden klinischen Studien in der jüngeren DMD-Population sowie mehrere Änderungen des Versorgungsstandards und der klinischen Praxis zur Behandlung von DMD seit Beginn der klinischen Studie haben die Teilnahme an der Studie sehr schwierig gemacht.

Damit dürfte Mallinckrodt insbesondere auf den Enrollment-Erfolg bei Catabasis anspielen: 131 Jungen wurden hier innerhalb eines Jahres für die zulassungsrelevante PolarisDMD-Studie rekrutiert. Genauso viele wollte Mallinckrodt gewinnen, doch kam man trotz großer Anstrengungen selbst nach eineinhalb Jahren auf lediglich 55 Kinder.

Das Interesse und Feedback der Familien und Studienzentren für Catabasis' DMD-Hoffnung Edasalonexent war hingegen „überwältigend positiv, was schlussendlich sogar dazu führte, dass man mehr Kinder aufnahm als zunächst vorgesehen.

Fazit: Nie gab es größere Chancen!

Lass Dich von den nach wie vor lächerlichen Kursen bei Catabasis nicht verunsichern, das Chance-Risiko-Verhältnis hier ist gigantisch und es kann nun quasi jederzeit über Nacht eine Mega-News um die Ecke kommen. Noch zeigt sich die Wall Street aufgrund der Finanzierungsfrage, einer nicht optimalen Kapitalstruktur und einer quantitativ dünnen Datendecke zurückhaltend.

Paradoxerweise verhindert auch die unfassbar günstige Bewertung von weit unter 100 Millionen US-Dollar und die vergleichsweise geringe Handelsliquidität noch ein verstärktes Engagement großer Investoren über den Markt.

Letztendlich sollte sich aber unter Experten längst die Erwartung durchgesetzt haben, dass Edasalonexent zur neuen Standardtherapie für alle DMD-Erkrankten wird. Weit und breit gibt es keinen ähnlichen vielversprechenden Therapiekandidaten in der Late-Stage-Entwicklung, der ebenso sicher ist und mit ebenso breitem Nutzenprofil ausgestattet zu sein scheint.

Catabasis bezeichnet sein Medikament folgerichtig als potenziell „neue Grundtherapie“, die nicht nur als Mono-, sondern auch als Kombinationstherapie mit anderen Präparaten - wie etwa Sareptas Gentherapien - eingesetzt werden könnte. Einen großen Vorteil gegenüber Sareptas SRP-9001 hat Catabasis jedenfalls schon jetzt: Mit Edasalonexent wird man aller Voraussicht nach viele Jahre früher am Markt sein.

Klar ist: Catabasis biegt mit dem Jahreswechsel auf die Zielgerade ein. Der Knoten wird spätestens 2020 platzen - notfalls per Buyout durch Pfizer. Bei aktuell kaum über 60 Millionen Dollar Börsenwert und einer vollfinanzierten Zulassungsstudie hat die Aktie mehr als Tenbagger-Potenzial.


Interessenkonflikt: Dieser Beitrag stellt eine Meinung des Autors dar. Autor, Herausgeber, Mitarbeiter und NBC-Clubmitglieder halten selbstverständlich Aktien des besprochenen Unternehmens Catabasis Pharmaceuticals. Somit besteht konkret und eindeutig ein Interessenkonflikt. Autor, Herausgeber, Mitarbeiter und NBC-Clubmitglieder beabsichtigen, die Aktien – je nach Marktsituation auch kurzfristig – zu kaufen oder zu veräußern und könnten dabei von erhöhter Handelsliquidität profitieren.

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