uniQure mit Durchbruch: NBC-Mitglieder feiern bis zu +1.995%
Die uniQure-Aktie schoss gestern um +275% in die Höhe. Vorausgegangen waren positive Studiendaten zum Gentherapie AMT-130 gegen die extrem schwerwiegende Huntington-Krankheit. In einer Phase 1/2-Studie erreichte der Produktkandidat das vordefinierte primäre Ziel. Über drei Jahre zeigte sich eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75 Prozent im Vergleich zu einem externen, gematchten Kontrollarm. Damit untermauert das Unternehmen sein Potenzial, eine krankheitsmodifizierende Huntington-Therapie auf den Markt zu bringen.
Positive Wendung nach FDA-Meeting
Zuletzt berichtete uniQure in einer Besprechung mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA über die möglichen Zulassungswege für die einmalige Gabe von AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit. Dieses sogenannte Type-B-Meeting führte zu einem positiven Ergebnis.
Zum einen gab es eine Einigung über den statistischen Analyseplan sowie die Herstellungs- und Kontrollprozesse, die für die Einreichung einer Biologics License Application erforderlich sind. Zum anderen wurde festgelegt, dass die Wirksamkeit anhand der dreijährigen Veränderung des Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale gegenüber einem externen Kontrollarm gemessen wird.
Statistisch signifikante Ergebnisse aus Phase 1/2
Die aktuellen Studiendaten bestätigen den Erfolg: Die Hochdosisgruppe von AMT-130 erreichte das zuvor definierte primäre Zielkriterium in statistisch signifikanter Weise. Damit konnte eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75 Prozent im Vergleich zu den externen Kontrollen gezeigt werden.
Obwohl die Erkrankung weiter fortschritt, geschah dies bei den behandelten Patientinnen und Patienten deutlich langsamer. Besonders bemerkenswert ist, dass auch die Funktionsfähigkeit im Alltag, gemessen an der Total Functional Capacity, in signifikanter Weise stabilisiert werden konnte.
Potenzial als erste krankheitsmodifizierende Therapie
Die Huntington-Krankheit wird durch eine Mutation im HTT-Gen ausgelöst, die zur Anhäufung toxischer Proteine im Gehirn führt. Diese Eiweißablagerungen schädigen Nervenzellen und beeinträchtigen Bewegungsabläufe, kognitive Fähigkeiten und das Verhalten. AMT-130 nutzt einen AAV5-Vektor, um die schädliche Genexpression zu unterdrücken und die Bildung dieser toxischen Proteine zu verringern. Damit eröffnet sich die Möglichkeit, den Krankheitsverlauf nachhaltig zu verlangsamen.
Angesichts eines prognostizierten Marktvolumens von 4,27 Milliarden US-Dollar bis 2033 und des Fehlens zugelassener krankheitsmodifizierender Therapien bietet sich uniQure eine enorme Chance.
Nächste regulatorische Schritte
Nach den positiven Studiendaten plant uniQure für die zweite Hälfte des Jahres 2025 ein Vorgespräch mit der Gesundheitsbehörde FDA, um die Einreichung des Zulassungsantrags vorzubereiten. Bei erfolgreichem Verlauf könnte der Antrag im ersten Quartal 2026 gestellt werden.
Zusätzlich erwägt das Unternehmen, eine Priority Review Designation zu beantragen, um die Prüfungszeit zu verkürzen. Sollte die FDA zustimmen, könnte AMT-130 deutlich schneller zur Verfügung stehen.
Positives Momentum, Tenbagger im NBC
Im Zuge der positiven News hat uniQure nun eine Kapitalerhöhung über 200 Millionen US$ angekündigt, deren Konditionen noch nicht feststehen, sowie bestehende Schulden umstrukturiert.
Klar ist: uniQure hat mit AMT-130 überzeugende Daten vorgelegt, die das Potenzial für die erste krankheitsmodifizierende Therapie bei Huntington-Patienten eröffnen. Mit den anstehenden Meilensteinen – Vorgespräch mit der FDA und mögliche Einreichung des Zulassungsantrags – bleiben die Aussichten positiv, auch wenn theoretisch Rückschlagsrisiken immer bestehen.
Für Anhänger des No Brainer Club hat sich ein uniQure-Engagement nun übrigens besonders ausgezahlt: Eine Call-Strategie hat mitunter zu einer Verzehn- oder gar Verzwanzigfachung des Einsatzes geführt – so zum Beispiel bei den NBC-Mitgliedern „martin536“ und „neo“:
