Thiogenesis-Aktie: MELAS-Trial geht nach ermutigenden Daten in Phase 3

Da ist sie endlich, die von Anlegern langersehnte Nachricht des kanadischen Biotech-Unternehmens Thiogenesis Therapeutics: Die Zwischenergebnisse der laufenden Phase 2 des MELAS-Trials sind laut Unternehmen so ermutigend, dass nun eine Phase-3-Studie folgen soll. Was bedeutet das für die Thiogenesis-Aktie?

Studie erzielt positive Ergebnisse

Die klinische Phase-2-Studie mit dem Wirkstoff TTI-0102 von Thiogenesis Therapeutics zur Behandlung von mitochondrialer Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS) hat laut Mitteilung vom Dienstag positive Zwischenergebnisse erzielt. Die verblindete Zwischenanalyse basiert auf den Daten der ersten drei Monate aus der placebokontrollierten klinischen Phase-2-Studie, die an der Radboud-Universität in den Niederlanden und der CHU Angers in Frankreich durchgeführt wird.

An der Studie nahmen neun Patienten teil: sechs wurden randomisiert auf die proprietäre Leitsubstanz TTI-0102 von Thiogenesis und drei auf Placebo getestet. Die Ziele der Phase-2-Studie sind der biologische Wirksamkeitsnachweis, die Dosisfindung, die Biomarkeraktivität und die frühe Wirksamkeit. Das Ergebnis laut Unternehmen: „Die Zwischendaten liefern eine klare biologische Differenzierung zwischen den fünf aktiven Patienten und deuten auf eine signifikante Unterstützung für die mitochondriale antioxidative und restaurative Aktivität von TTI-0102 hin.“

Einzelne Biomarker- und Wirksamkeitsdaten bleiben bis zu einer möglichen Veröffentlichung Anfang 2026 vertraulich.

Das sagt der Thiogenesis-Chef

Dr. Patrice Rioux, Chief Executive Officer von Thiogenesis, kommentiert die Interimsresultate wie folgt:

Die Zwischendaten sind sehr ermutigend und zeigen, dass TTI-0102 bei der richtigen Dosierung gut vertragen wird und gleichzeitig zu bedeutenden Biomarker-Verbesserungen führt, die unseren therapeutischen Ansatz für mehrere Erkrankungen, die mit mitochondrialer Dysfunktion in Verbindung gebracht werden, validieren.

Die Rekrutierung habe nun die erforderlichen Schwellenwerte sowohl für die Dosisfindung als auch für den Proof-of-Concept-Ansatz erreicht. Diese Ergebnisse bestärkten die Strategie des Unternehmens, TTI-0102 in eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie bei MELAS weiterzuentwickeln. Zudem helfen sie laut Patrice Rioux „bei der Dosierung in unseren breiteren Programmen für mitochondriale und metabolische Erkrankungen“.

Details zur Phase-2-Studie

Die klinische Phase-2-Studie wird mit fünf aktiven Patienten mit einem Gewicht von über 70 kg fortgesetzt, von denen zwei TTI-0102 und drei Placebo erhielten. TTI-0102 wurde in der Gruppe gut vertragen, was mit den Ergebnissen früherer klinischer Phase-1-Studien bei gesunden Erwachsenen übereinstimmt, die im Mai 2022 bekannt gegeben wurden.

Die Zwischenanalyse umfasste auch Daten von vier Patienten unter 50 kg, die die Studie aufgrund dosisabhängiger Nebenwirkungen verließen, was die Notwendigkeit unterstreicht, die Dosierungsprotokolle zu verfeinern. Das Unternehmen plant, in kommenden klinischen Studien zwei Dosierungsschemata einzuführen: das aktuelle Dosierungsschema für größere Patienten, das im Einklang mit der laufenden Phase-2-MELAS-Studie steht, und eine reduzierte Einzeldosis für leichtere Patienten.

Nächstes Jahr Phase-3-Studie

Die endgültigen 6-Monats-Daten aus der Radboud-Kohorte werden bis Januar 2026 erwartet, einschließlich des Potenzials für eine Peer-Review-Publikation, die sowohl Biomarker als auch klinische Wirksamkeitsendpunkte umfasst.

Basierend auf Zwischenergebnissen plant das Unternehmen, im Jahr 2026 ein Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD) einzureichen, um eine zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie MELAS in Europa zu starten.

Neue Phase-3-Studie bei nephropathischer Cystinose

Ein ziemlicher Hammer wird in der Pressemitteilung im weiteren Verlauf erwähnt. Denn plötzlich geht es bald auch um eine Indikation, von der bislang noch nicht die Rede war. So heißt es: „Ermutigt durch die pharmakokinetischen und Biomarker-Daten für TTI-0102 bei MELAS und aus früheren Studien plant das Unternehmen, einen IND-Antrag für eine zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie bei nephropathischer Cystinose einzureichen.“

In der Nicht-Unterlegenheitsstudie werde TTI-0102 mit Cysteamin-Therapien verglichen, die derzeit den Behandlungsstandard darstellten und mit belastenden Nebenwirkungen und unbequemer mehrfacher täglicher Verabreichung verbunden seien.

Die potenzielle einmal tägliche Dosierung von TTI-0102 und das verbesserte Nebenwirkungsprofil könnten nach Angaben des Unternehmens erhebliche therapeutische Vorteile und Vorteile für die Lebensqualität bieten. Häufige Nebenwirkungen bestehender Therapien sind:

• Übelkeit und Erbrechen
• Durchfall und Bauchschmerzen
• Mundgeruch (Mundgeruch)
• Dysgeusie (veränderter Geschmack)
• Fibrosebedingte Kolonkomplikationen (PROCSYBI^®)

TTI-0102 böte erhebliche therapeutische Vorteile

In der Nicht-Unterlegenheitsstudie wird TTI-0102 mit Cysteamin-Therapien verglichen, die derzeit den Behandlungsstandard darstellen und mit belastenden Nebenwirkungen und unbequemer mehrfacher täglicher Verabreichung verbunden sind.

Die potenzielle einmal tägliche Dosierung von TTI-0102 und das verbesserte Nebenwirkungsprofil können erhebliche therapeutische Vorteile und Vorteile für die Lebensqualität bieten. Häufige Nebenwirkungen bestehender Therapien sind:

• Übelkeit und Erbrechen
• Durchfall und Bauchschmerzen
• Mundgeruch (Mundgeruch)
• Dysgeusie (veränderter Geschmack)
• Fibrosebedingte Kolonkomplikationen (PROCSYBI^®)

Eine seltene Krankheit

Die nephropathische Cystinose ist eine seltene, autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im CTNS-Gen verursacht wird, die den Cystintransport stören und zu einer weit verbreiteten Akkumulation lysosomaler Kristalle führen. Symptome, die typischerweise im Säuglingsalter auftreten und ohne Behandlung auftreten, führen zu Nierenversagen.

Die Standardtherapie erfordert eine lebenslange Cysteaminbehandlung, die in der Regel mehrere tägliche Dosen und erhebliche gastrointestinale Nebenwirkungen umfasst. TTI-0102, ein Cysteamin-basiertes Prodrug der nächsten Generation, wird entwickelt, um diese Einschränkungen zu beheben.

Mit verbesserter Verträglichkeit und Pharmakokinetik bietet es das Potenzial für eine vereinfachte einmal tägliche Dosierung und weniger Nebenwirkungen. Die Prävalenz von Cystinose in den USA wird auf 1.300 Patienten geschätzt, vergleichbare Zahlen gibt es in Europa.

Neuigkeiten zur Phase-2-Studie Leigh-Syndrom

Im Juni 2025 akzeptierte die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den IND-Antrag von Thiogenesis auf Zulassung als Investigational New Drug mit Blick auf das Leigh-Syndrom. Das Unternehmen schließt derzeit die Arzneimittelherstellung und die Genehmigung des Institutional Review Board (IRB) für eine klinische Phase-2-Studie ab, die voraussichtlich Anfang 2026 im Leigh-Syndrom-Spektrum in Zusammenarbeit mit einem führenden US-Kinderkrankenhaus beginnen wird.

Dosisanpassungen auf der Grundlage der Zwischenergebnisse der Phase-2-MELAS-Daten werden in ein geändertes Protokoll aufgenommen, das der FDA vorgelegt wird.

Aktie gibt erstmal stark nach

Anleger, welche die Thiogenesis-Aktie bereits im Depot haben, werden sich derzeit vermutlich leicht verwundert bis verärgert die Augen reiben: Das Unternehmen vermeldet Top-News – und der Aktienkurs bricht zur Stunde dennoch um mehr als -5% auf 0,71 CA$ ein? Wie kann das sein?

In meinen Augen kann es dafür nur folgende Erklärungen geben: Entweder hat der Markt die Tragweite der vermeldeten News noch nicht richtig oder gar nicht erkannt – wofür das dürftige Handelsvolumen sprechen könnte. Oder Anleger fürchten, die weitere, neu verkündete Phase-3-Studie könnte weitere (hohe) Kosten nach sich ziehen. Eine Befürchtung, die ich allerdings für unbegründet halte.

Weiter ein Kauf

Unterm Strich halte ich es für viel wahrscheinlicher, dass die Thiogenesis-Aktie weiterhin unter dem Radar segelt und der breite Markt noch nicht ansatzweise entdeckt hat, welches Potenzial dieser Titel bieten könnte. Denn immerhin sind die MELAS-Ergebnisse offensichtlich so vielversprechend, dass das Unternehmen nun  eine Phase-3-Studie startet. Und nicht nur das, gleichzeitig wird mit der neuen Phase-3-Studie zu nephropathischer Cystinose ein weiterer Joker aus dem Ärmel gezaubert.

Alles in allem ist die Thiogenesis-Aktie meiner Meinung nach angesichts des Börsenwerts von gerade einmal rund 33 Millionen CA$ kaufenswert, nun noch mehr als vorher, wenn sich Investoren gleichzeitig der grundsätzlichen Risiken des Biotech-Sektors bewusst sind.

Wer sich detailliert mit der Thiogenesis-Aktie befassen möchte, findet in unserem Hintergrund-Report ausführliche Informationen.

Interessenkonflikte: Ein konkreter und eindeutiger Interessenkonflikt besteht darin, dass der Herausgeber und mit dem Herausgeber verbundene natürliche oder juristische Personen Positionen in Thiogenesis Therapeutics, Corp. halten und diese Positionen jederzeit – auch kurzfristig – weiter aufstocken oder verkaufen können. Darüber hinaus wurde die bull markets media GmbH für die Berichterstattung über Thiogenesis Therapeutics, Corp. vom Unternehmen selbst vergütet. Hierin besteht ein weiterer, erheblicher Interessenkonflikt.