Sarepta-Aktie wieder abgestürzt: Was ist hier bloß los?

Die Sarepta-Aktie fährt Achterbahn: Nach einer Kursexplosion im Zuge von Restrukturierungsnews von zeitweise rund 25% – im After-Hours-Handel am Mittwoch sogar 60% – gab der Titel nachbörslich wieder zweistellig nach. Long- und Short-Investoren liefern sich ein packendes Duell.

Dramatischer Kursverfall nach Todesfällen

Nachdem Sarepta im März den Tod eines Patienten infolge eines akuten Leberversagens bekannt gegeben hatte, fiel der Aktienkurs des Unternehmens drastisch. Noch im Anschluss an die vollständige Zulassung der Gentherapie Elevidys hatte die Aktie über 160 US-Dollar notiert – nach der tragischen Nachricht rutschte sie auf etwa 50 US-Dollar ab.

Im April wurde öffentlich, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die klinischen Studien mit Elevidys ausgesetzt hatte, bis die Ursache des Todesfalls geklärt sei. Im Juni folgte ein weiterer Rückschlag: Sarepta informierte über einen zweiten Todesfall, erneut durch akutes Leberversagen. Der Aktienkurs sackte daraufhin unter 20 US-Dollar.

Klinische Studien gestoppt – neues Behandlungskonzept geplant

Sarepta stoppte daraufhin alle Auslieferungen von Elevidys an nicht-gehfähige Patienten und setzte auch die sogenannte ENVISION-Studie aus – eine verpflichtende Studie, die notwendig ist, um die beschleunigte Zulassung in eine vollständige Zulassung für diese Patientengruppe umzuwandeln.

Das Unternehmen betonte, man überprüfe die Sicherheitsdaten umfassend und unternehme proaktive Schritte, um das Risiko eines Leberversagens bei nicht-ambulanten Patienten zu minimieren. Ein unabhängiges Expertengremium soll ein verstärktes immunsuppressives Behandlungskonzept evaluieren, das unter anderem Sirolimus umfasst – gestützt durch präklinische Daten, die nahelegen, dass eine stärkere Immunsuppression die Leberenzyme senken und so potenzielle Sicherheitsrisiken verringern könnte.

Ambulanter Einsatz bleibt – Prognosen ausgesetzt

Behandlungen ambulanter Patienten will Sarepta unterdessen fortführen. Hier gelte weiterhin die bisherige Praxis, vor und nach der Infusion von Elevidys Kortikosteroide zu verabreichen und die Patienten engmaschig zu überwachen.

Zugleich hat das Unternehmen seine Umsatz- und Gewinnprognose für 2025 zurückgezogen, was unter Analysten zu erneuten Herabstufungen der Aktie führte. Einer der Kommentatoren betonte, dass die Todesfälle zwar nur bei nicht-gehfähigen Patienten aufgetreten seien, das generelle Risikoprofil der Therapie jedoch nun insgesamt als erhöht einzustufen sei.

Strategische Neuausrichtung und Stellenabbau

Aktuell beträgt Sareptas Marktkapitalisierung nur noch etwa 2,15 Milliarden US-Dollar – ein drastischer Einbruch gegenüber den 11,4 Milliarden US-Dollar im Januar. Dennoch erlebte die Aktie gestern zunächst wieder einen Aufschwung auf über 20 US-Dollar, nachdem das Unternehmen eine umfassende strategische Neuausrichtung ankündigte.

Im Rahmen der Restrukturierung will Sarepta sich auf besonders vielversprechende Programme konzentrieren, die finanziellen Ziele bis 2027 erreichen und langfristig wirtschaftlich stabil bleiben. Das Unternehmen akzeptierte zudem die Entscheidung der FDA, einen Warnhinweis für akute Leberverletzungen und Leberversagen in die Elevidys-Zulassung aufzunehmen.

Umsätze steigen – Verluste bleiben hoch

Im zweiten Quartal 2025 erzielte Sarepta einen Umsatz von 513 Millionen US-Dollar, davon 282 Millionen mit Elevidys. Die restlichen Einnahmen stammen aus den PMO-basierten Medikamenten EXONDYS 51, VYONDYS 53 und AMONDYS 45. Dennoch bleibt das Unternehmen defizitär: Das operative Defizit beträgt 4,7 Milliarden US-Dollar.

Die Entwicklung von Gentherapien für LGMD wird vorerst gestoppt, andere Programme – insbesondere im Bereich siRNA – sollen jedoch fortgeführt werden. Auch das Management-Team wurde umfassend neu aufgestellt.

Zweifel an Wirksamkeit und Sicherheit von Elevidys

Während DMD zweifellos eine schwerwiegende Erkrankung mit hohem medizinischem Bedarf ist, bleiben Zweifel an der Wirksamkeit von Elevidys bestehen. Die Gentherapie konnte in der entscheidenden Studie weder den primären noch die wichtigsten sekundären Endpunkte statistisch signifikant erreichen.

Zudem sind die drei PMO-Therapien trotz jahrelanger Anwendung weiterhin nur beschleunigt zugelassen – die verpflichtenden Wirksamkeitsnachweise stehen noch aus. Dies wirft Fragen zur langfristigen Nachhaltigkeit von Sareptas Produktportfolio auf.

Fazit: Hohes Risiko, unklare Zukunft

Nach Börsenschluss ging es für die Sarepta-Aktie gestern wieder auf unter 19 US$ in die Tiefe – offenbar wurde ein weiterer Todesfall bekannt.

Trotz gestiegener Umsätze und einzelner Behandlungserfolge bei Patienten bleibt Sarepta hoch defizitär. Der Erfolg von Elevidys – einst Hoffnungsträger des Unternehmens – ist nach den Todesfällen und Sicherheitsbedenken stark gefährdet. Nur wenn es gelingt, die Ursachen für das Leberversagen zu verstehen und eine sichere Anwendung zu gewährleisten, könnte Sarepta wieder zur lohnenden Investition werden.

Solange dies nicht der Fall ist, erscheint das Risiko eines Investments – selbst bei einem reduzierten Börsenwert von rund zwei Milliarden US-Dollar – hoch. Die Zukunft von Sarepta bleibt offen und ungewiss.