Kura Oncology: Unterbewerteter Krebs-Player vor Zulassung

Kura Oncology befindet sich in einer starken Position, was die Entwicklung seiner Pipeline betrifft. Die Aktie ist günstig, ein großer Kurskatalysator rückt näher. Gehört der Titel ins Depot?

Ziftomenib, das zur Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer NPM1-mutierter akuter myeloischer Leukämie (AML) entwickelt wird, lieferte als Monotherapie positive Ergebnisse in der Phase-2-Studie KOMET-001. Mit dieser Grundlage konnte das Unternehmen gemeinsam mit seinem Partner Kyowa Kirin einen Zulassungsantrag (NDA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einreichen. Ziel ist eine mögliche Marktzulassung in den USA zur Behandlung dieser spezifischen Patientengruppe.

Die FDA hat den Zulassungsantrag nicht nur angenommen, sondern auch ein beschleunigtes Prüfverfahren mit einem PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) zum 30. November 2025 angesetzt. Dieses Datum stellt einen wichtigen Meilenstein für Investoren dar.

Ziftomenib mit weiterem Potenzial

Darüber hinaus eröffnet das Potenzial von Ziftomenib als Menin-Inhibitor weitreichendere Anwendungsmöglichkeiten. Die vielversprechenden Daten aus der Phase-2-Studie KOMET-007 ermöglichen dem Unternehmen den Start eines Phase-3-Programms, das aus zwei Studien besteht. Ziel ist es, Ziftomenib in Kombination mit intensiver und nicht-intensiver Chemotherapie bei neu diagnostizierten Patienten mit NPM1-Mutation oder KMT2A-Rearrangement zu testen. Diese beiden zulassungsrelevanten Studien sollen in der zweiten Jahreshälfte 2025 beginnen.

Die Daten aus der KOMET-007-Studie zeigen die Wirksamkeit von Ziftomenib in Kombination mit der intensiven 7+3-Chemotherapie (Cytarabin + Daunorubicin). Diese positiven Ergebnisse untermauern den klinischen Nutzen der Kombinationstherapie. Um das Potenzial dieser Therapieform besser einordnen zu können, ist ein kurzer Überblick über AML und die Marktchancen hilfreich. AML ist eine aggressive Form von Blutkrebs, bei der unreife weiße Blutkörperchen im Knochenmark die gesunden Zellen verdrängen. Die Krankheit schreitet rasch fort und führt zu Symptomen wie ungewöhnlichen Blutungen, Infektionen, Schmerzen und starker Müdigkeit.

Mega-Markt AML

Der globale Markt für AML-Therapien wird bis 2028 auf rund 6,1 Milliarden USD geschätzt. Kura konzentriert sich dabei gezielt auf jene Patienten, die entweder eine NPM1-Mutation oder ein KMT2A-Rearrangement aufweisen – zwei genetische Subtypen, auf die Ziftomenib gezielt wirkt. Etwa 30 % der AML-Patienten weisen eine NPM1-Mutation auf, 5–10 % ein KMT2A-Rearrangement, während etwa 10–15 % andere Mutationen zeigen. Somit könnten mit einem Menin-Inhibitor wie Ziftomenib bis zu 50 % aller AML-Patienten adressiert werden – einschließlich der neu diagnostizierten Patienten.

Die Phase-2-Studie KOMET-007 testete Ziftomenib in Kombination mit zwei verschiedenen Chemotherapien bei neu diagnostizierten AML-Patienten mit NPM1-Mutation oder KMT2A-Rearrangement: zum einen mit der intensiven 7+3-Therapie (Cytarabin + Daunorubicin), zum anderen mit der nicht-intensiven Kombination aus Azacitidin (Vidaza) und Venetoclax (Venclexta). Am 12. Juni 2025 präsentierte Kura auf dem EHA-Kongress (European Hematology Association) positive Zwischenergebnisse. Die Ansprechrate war hoch – die kombinierte Komplettremission (CRc) lag bei 92 %, die reine Komplettremission (CR) bei 80 %.

Die mediane Nachbeobachtungszeit für Patienten mit NPM1-Mutation betrug 24,9 Wochen, für KMT2A-r-Patienten 15,7 Wochen. Bei den NPM1-m-Patienten war weder die mediane Dauer der Komplettremission noch das Gesamtüberleben (mOS) erreicht worden. Bei den KMT2A-r-Patienten lag die Remissionsdauer bei 26 Wochen, auch hier war das Gesamtüberleben noch nicht erreicht. Entscheidender ist, dass zum Zeitpunkt der Auswertung 96 % der NPM1-m- und 88 % der KMT2A-r-Patienten noch am Leben waren. Die Kombinationstherapie aus Ziftomenib und 7+3 zeigt also hohes Potenzial zur Verbesserung des Überlebens.

Hoher Bedarf an Therapiefortschritt

Ein Grund für die Entwicklung neuer Therapiemöglichkeiten ist die unzureichende Wirkung der bisherigen Standardtherapien. Etwa 70 % der Patienten, die eine Remission erreichen, erleiden innerhalb von drei Jahren einen Rückfall. Besonders dramatisch ist die Situation für ältere Patienten – bei über 65-Jährigen liegt die 5-Jahres-Überlebensrate bei nur 8,6 %.

Die positiven Ergebnisse aus KOMET-007 bereiten den Weg für zwei weitere Meilensteine. So steht in der zweiten Hälfte 2025 der Start der Phase-3-Studien KOMET-017 auf der Agenda. Dabei wird im ersten Studienarm Ziftomenib in Kombination mit Venetoclax und Azacitidin mit einem Placeboarm verglichen. Im zweiten Studienarm wird Ziftomenib zur intensiven 7+3-Therapie hinzugefügt und ebenfalls mit einem Placeboarm verglichen. Darüber hinaus plant das Unternehmen, in der zweiten Jahreshälfte weitere Daten aus der KOMET-007-Studie vorzulegen – diesmal zur Kombination mit der nicht-intensiven Chemotherapie bei neu diagnostizierten Patienten.

Starkes Cashpolster

Finanziell ist Kura gut aufgestellt. Das Unternehmen verfügte zum Ende des ersten Quartals 2025 über eine Pro-forma-Barmittelposition von 703,2 Millionen USD, die durch eine Meilensteinzahlung in Höhe von 45 Millionen USD im Zusammenhang mit der NDA-Einreichung gestärkt wurde. Diese Mittel sollen ausreichen, um die Geschäftstätigkeit mindestens bis ins Jahr 2027 aufrechtzuerhalten – inklusive der geplanten Kommerzialisierung von Ziftomenib in der Erstlinientherapie. Da Kura in einer Partnerschaft mit Kyowa Kirin agiert, reduziert dies zusätzlich die finanzielle Belastung. Mit einem quartalsweisen Mittelabfluss von rund 78,8 Millionen USD – aufgeteilt in etwa 56 Millionen USD für Forschung und Entwicklung sowie 22,8 Millionen USD für allgemeine Verwaltungsausgaben – besteht derzeit kein unmittelbares Risiko einer Verwässerung durch Kapitalerhöhungen.

Natürlich bestehen auch Risiken. Erstens ist ungewiss, ob die FDA die Zulassung für Ziftomenib als Monotherapie tatsächlich am 30. November 2025 erteilt, trotz positiver Phase-2-Daten. Selbst bei Zulassung ist nicht garantiert, dass sich daraus erhebliche Umsätze ergeben. Zweitens könnte die FDA die Phase-3-Studien nicht wie geplant genehmigen – insbesondere, falls sich die nicht-intensiven Chemotherapie-Daten als weniger überzeugend erweisen. Drittens ist auch der Bereich außerhalb der AML ein Unsicherheitsfaktor: Die Phase-1-Studie KOMET-015 untersucht Ziftomenib in Kombination mit Imatinib bei GIST-Patienten, die zuvor mit Imatinib behandelt wurden. Auch wenn präklinische Modelle hier Wirksamkeit zeigten, ist ungewiss, ob sich diese Ergebnisse beim Menschen bestätigen lassen.

Günstige Bewertung

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Kura Oncology aus Sicht der klinischen Entwicklung wie auch finanziell sehr gut aufgestellt ist. Das bevorstehende PDUFA-Datum ist ein starker kurzfristiger Kurskatalysator. Gleichzeitig zeigt das Unternehmen mit der Weiterentwicklung von Ziftomenib in der Erstlinientherapie großes Potenzial für die längerfristige Pipeline.

Aufgrund dieser Kombination aus klinischer Tiefe, strategischer Partnerschaft und finanzieller Stabilität bleibt Kura Oncology gerade mit Blick auf die gegenwärtige Marktkapitalisierung von nur 485 Millionen US$ zu Kursen um 5,60 US$ eine klare Kaufempfehlung, zumal sich aktuell auch charttechnisch ein günstiges Bild ergibt.