Capricor -60%: FDA-Tiefschlag – und jetzt?

Hiobsbotschaft für Capricor Therapeutics und seine Aktionäre: Der US-Gesundheitsbehörde FDA reichen die bisher eingereichten Daten zum Medikamentenkandidaten Deramiocel nicht aus. Die Aktie verliert vorbörslich rund 60% bis auf unter 5 US$ an Wert. Wie geht es jetzt weiter?

Der Zulassungsantrag für Deramiocel zur Behandung von Kardiomyopathie im Zusammenhang mit der Duchenne-Muskeldystrophie hat in der bisherigen Ausführung keine Aussicht auf Erfolg. Wie Capricor heute bekannt gab, hat das Unternehmen von Seiten der FDA einen Complete Response Letter (CRL) erhalten und muss nun zusätzliche Daten im Rahmen eines neuen Antrags einreichen.

Heftiger Rückschlag

Die FDA verweist in ihrem Schreiben auf noch fehlende Daten zum Wirksamkeitsnachweis und offene Punkte im Bereich Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC).

Capricors Zulassungsantrag für Deramiocel wurde im März 2025 einer vorrangigen Prüfung (Priority Review) unterzogen und stützte sich auf Daten aus der HOPE-2-Studie, ihrer offenen Verlängerungsstudie sowie auf Vergleiche mit natürlichen Verlaufsdaten aus von der FDA finanzierten Datensätzen.

Die ablehnende Haltung der FDA kommt für Capricor überraschend. CEO Linda Marbán hierzu:

Wir sind von dieser Entscheidung der FDA überrascht. Wir haben während des gesamten Prozesses ihre Vorgaben befolgt. Vor dem CRL verlief die Prüfung ohne größere Probleme, einschließlich einer erfolgreichen Vorlizenzierungsinspektion und dem Abschluss der Mid-Cycle-Überprüfung.

Neueinreichung geplant

Capricor plant nun, Daten aus der laufenden Phase-3-Studie HOPE-3 einzureichen, um zusätzliche Wirksamkeitsnachweise vorzulegen. Die HOPE-3-Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie mit 104 Patienten. Die wichtigsten Ergebnisse werden im laufenden dritten Quartal erwartet. Marbán kündigt an:

Wir sind der Ansicht, dass diese Daten – sofern positiv – zusammen mit unseren bestehenden Langzeitergebnissen, die eine Stabilisierung der Herzfunktion, den Erhalt der Skelettmuskelfunktion und ein konsistentes Sicherheitsprofil zeigen, dazu beitragen könnten, die von der FDA aufgeworfenen Fragen zur Behandlung der Kardiomyopathie im Zusammenhang mit DMD zu klären.

Aktie jetzt kaufen?

Tatsächlich erscheint der Kursverlust von fast 60% und, der über 300 Millionen US$ Marktkapitalisierung entspricht, in einer ersten Reaktion übertrieben.

Klar ist: Kann Capricor wie angekündigt kurzfristig die noch nötigen Punkte klären und einen erneuten Zulassungsantrag stellen, rechtfertigt die Verzögerung von wenigen Monaten mit Sicherheit nicht diesen Kurssturz, zumal die Liqudität Ende März noch über 140 Millionen US$ betrug.

Für mich ist der Titel um und unter 5 US$ daher ein spekulativer Kauf mit der Chance auf eine große Erholung bis Jahresende.