Arrowhead Pharmaceuticals vor FDA-Entscheidung: Attraktive Kaufchance?

Arrowhead Pharmaceuticals steht kurz vor entscheidenden Weichenstellungen, die den langfristigen Erfolg des Unternehmens maßgeblich beeinflussen könnten. Rückenwind gibt's aktuell durch einen starken Pharma-Deal mit Novartis.

Mit einem vielversprechenden Wirkstoffkandidaten, der kurz vor einer möglichen Zulassung durch die US-Arzneimittelbehörde FDA steht, sowie einer Reihe weiterer laufender Studien, befindet sich Arrowhead in einer entscheidenden Phase. Gleichzeitig eröffnet eine neue Partnerschaft mit Novartis zusätzliche finanzielle und strategische Perspektiven.

Entscheidender Termin im November 2025

Ein zentraler Meilenstein rückt näher: Am 18. November 2025 entscheidet die FDA im Rahmen des sogenannten PDUFA-Termins über die Zulassung von Plozasiran zur Behandlung des Familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Sollte das Präparat die behördliche Genehmigung erhalten, wäre es die erste zugelassene Therapie für diese schwer behandelbare Stoffwechselerkrankung.

Grundlage für den aktuellen Zulassungsantrag war die erfolgreiche Phase-3-Studie PALISADE. In dieser Untersuchung zeigte Plozasiran eine deutliche und statistisch signifikante Senkung der Nüchtern-Triglyzeride gegenüber Placebo. Besonders bemerkenswert: Neben der Senkung der Blutfettwerte reduzierte das Medikament erstmals auch nachweislich das Risiko akuter Pankreatitis-Episoden bei FCS-Patienten – ein bislang unerreichter Meilenstein.

Potenzial über FCS hinaus

Doch Plozasiran ist nicht nur für die Behandlung von FCS von Bedeutung. Der Wirkstoff wird derzeit in mehreren Phase-3-Studien auch bei Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie (SHTG) untersucht. Diese Studien – SHASTA-3, SHASTA-4 und MUIR-3 – sollen bis Mitte 2026 abgeschlossen sein. Erste Ergebnisse werden in der zweiten Jahreshälfte 2026 erwartet. Sollten diese positiv ausfallen, könnte bereits 2027 ein weiterer Zulassungsantrag für den Einsatz bei SHTG folgen.

Partnerschaft mit Novartis garantiert finanzielle Stärke

Ein weiterer wichtiger Schritt für Arrowhead ist die jüngst geschlossene Vereinbarung mit Novartis. Das Pharmaunternehmen sicherte sich die Lizenz für den präklinischen Kandidaten ARO-SNCA, ein siRNA-Molekül, das gegen sogenannte Synukleinopathien wie Parkinson, Multiple Systematrophie und Lewy-Body-Demenz entwickelt wird. Diese Zusammenarbeit brachte Arrowhead eine Vorauszahlung von 200 Millionen US-Dollar und potenzielle Meilensteinzahlungen von bis zu 2 Milliarden US-Dollar ein.

Zum 30. Juni 2025 verfügte Arrowhead über liquide Mittel und Wertpapiere im Umfang von rund 900 Millionen US-Dollar. Trotz hoher Ausgaben für Forschung und Entwicklung sowie Zinszahlungen konnte das Unternehmen dank Kooperationen solide Einnahmen sichern. Besonders die Vereinbarung mit Novartis verschafft kurzfristig finanzielle Stabilität. Dennoch ist angesichts eines Mittelabflusses von etwa 193 Millionen US-Dollar pro Quartal davon auszugehen, dass spätestens 2027 eine weitere Kapitalerhöhung notwendig sein wird.

Risiken und Unsicherheiten

Wie bei allen Biotech-Unternehmen bestehen auch für Arrowhead Risiken. Die bevorstehende FDA-Entscheidung birgt trotz überzeugender Studiendaten keine Garantie auf eine Zulassung. Ebenso ist unklar, ob die laufenden Studien mit SHTG-Patienten die erhofften Ergebnisse liefern. Auch die Zusammenarbeit mit Novartis garantiert nicht, dass ARO-SNCA über die präklinische Phase hinaus erfolgreich entwickelt werden kann. Schließlich bleibt die finanzielle Abhängigkeit von Kapitalmaßnahmen ein Unsicherheitsfaktor.

Fazit: Ein klarer Fokus auf Wachstum

Trotz vergangener Rückschläge in anderen Programmen hat Arrowhead Pharmaceuticals mit Plozasiran einen vielversprechenden Kandidaten in der Pipeline, der gleich mehrere Indikationen adressieren könnte. Die bevorstehende Entscheidung der FDA im November 2025, die laufenden Studien bei SHTG sowie die Partnerschaft mit Novartis sprechen für eine positive Entwicklung. Unter Berücksichtigung der Chancen und Risiken bleibt die Aktie auf einem klaren Wachstumskurs und könnte sich langfristig als starke Investition erweisen.