Sarepta-Aktie: Zurück zu altem Glanz?

Die Aktie von Sarepta Therapeutics steht wieder im Fokus der Biotech-Anleger. Nach einem starken Umsatzwachstum und hohen Erwartungen an neue Gentherapien fragen sich viele, ob das Papier seinen nächsten Kurssprung schaffen kann – oder ob Sicherheitsrisiken die Rallye ausbremsen werden.

Mit der Sarepta-Aktie haben SD-Leser gute Erfahrungen gemacht: Unser Trade im Sommer im Zuge heftiger Turbulenzen hatte über Nacht fast einen Verdoppler zur Folge. Mittlerweile ist das Papier wieder von Interesse. Wir durchleuchten das Unternehmen noch einmal.

Umsatztreiber Elevidys

Sarepta Therapeutics erzielt den Großteil seiner Einnahmen mit der Kommerzialisierung von Therapien gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Erkrankung, die vor allem Jungen betrifft und zu frühzeitiger Muskelschwäche führt. Hauptumsatzträger ist inzwischen Elevidys, die erste von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassene Gentherapie gegen DMD. Mit einem Preis von rund 3,2 Millionen US-Dollar pro Behandlung gilt sie als eines der teuersten Medikamente der Welt. Die jüngste Indikationserweiterung erlaubt inzwischen auch die Behandlung nicht gehfähiger Patienten – ein Schritt, der die Absatzbasis deutlich vergrößert.

RNA-basierte Therapien sichern zusätzliche Einnahmen

Neben Elevidys stützt sich Sarepta weiterhin auf seine älteren RNA-basierten „Exon-Skipping“-Therapien, darunter Exondys 51, Vyondys 53 und Amondys 45. Diese Medikamente adressieren spezifische genetische Mutationen und bleiben für bestimmte DMD-Patientengruppen unverzichtbar. Zudem fließen Sarepta Lizenz- und Meilensteinzahlungen aus der Kooperation mit Roche, die außerhalb der USA die Rechte an Elevidys hält.

Breite Pipeline mit über 40 Entwicklungsprogrammen

Sareptas künftiges Wachstum hängt stark von seiner klinischen Pipeline ab. Das Unternehmen arbeitet an mehr als 40 Forschungsprojekten, darunter mehrere Kandidaten in fortgeschrittenen Phasen. Am weitesten fortgeschritten ist SRP-9003, eine Gentherapie gegen Limb-Girdle-Muskeldystrophie Typ 2E. Die Patienteneinschreibung für die zulassungsrelevante Phase-3-Studie EMERGENE ist abgeschlossen, erste Daten werden für 2025 erwartet.

SRP-9003: Nächster potenzieller Blockbuster

SRP-9003 basiert auf derselben AAVrh74-Vektorplattform wie Elevidys und soll eine funktionsfähige Kopie des β-Sarkoglykan-Gens liefern – die Ursache der Erkrankung LGMDR4. Frühere Studiendaten zeigten eine stabile Proteinexpression und Verbesserungen der Muskelkraft. Die anstehenden Phase-3-Ergebnisse dürften daher richtungsweisend sein. Erwartet wird, dass Sarepta bei positiven Resultaten zügig einen Zulassungsantrag bei der FDA einreicht.

Analysten schätzen die Zahl potenzieller Patienten weltweit auf rund 5.000 – ein kleines, aber lukratives Marktsegment. Aufgrund des Seltenheitswerts der Erkrankung rechnen Experten mit einem ähnlich hohen Einmalpreis wie bei Elevidys, also im Bereich von zwei bis drei Millionen US-Dollar pro Behandlung. Sarepta verfügt bereits über die kommerziellen Strukturen, um das Produkt nach einer möglichen Zulassung schnell auf den Markt zu bringen.

Finanzlage und Quartalszahlen zeigen Stärke

Im zweiten Quartal 2025 erzielte Sarepta 611,1 Millionen US-Dollar Umsatz, ein Plus von 68 Prozent gegenüber dem Vorjahr. Der bereinigte Gewinn je Aktie lag mit 2,02 US-Dollar deutlich über den Erwartungen und markierte eine erhebliche Steigerung gegenüber dem Vorjahreswert von 0,07 US-Dollar. Die Liquidität des Unternehmens erhöhte sich um über 200 Millionen US-Dollar auf rund 850 Millionen US-Dollar.

Zudem hat Sarepta eine Restrukturierung angekündigt, die ab 2025 jährliche Einsparungen von etwa 400 Millionen US-Dollar bringen soll. Der Fokus liegt auf profitableren Entwicklungsprogrammen und der Straffung der Produktionsstrukturen.

Attraktiv bewertet trotz hohem Forschungsaufwand

Mit einem Kurs um die 22 US-Dollar und einer Marktkapitalisierung von rund 2,3 Milliarden US-Dollar wird die Aktie derzeit mit einem EV/Sales-Verhältnis von circa 1,39x und einem Kurs-Umsatz-Verhältnis von etwa 1,12x gehandelt – deutlich unter dem Branchendurchschnitt. Auch das Kurs-Buchwert-Verhältnis von 2,02x signalisiert eine Unterbewertung gemessen am Substanzwert. Für die Jahre 2026 und 2027 liegen die erwarteten KGVs bei 10,35x beziehungsweise 13,56x, was auf eine moderate Bewertung im Verhältnis zu den Wachstumsaussichten hindeutet.

Sicherheitsrisiken bleiben zentrale Herausforderung

Das größte Risiko für Sarepta bleibt die klinische und regulatorische Unsicherheit rund um SRP-9003. Nach Berichten über Todesfälle infolge akuten Leberversagens stehen mögliche Sicherheitsbedenken im Fokus der Aufsichtsbehörden. Sollten sich diese Probleme bestätigen, könnte dies den Zulassungsprozess verzögern oder zusätzliche Datenanforderungen nach sich ziehen. Wie bei vielen Biotech-Unternehmen sind Rückschläge in späten Entwicklungsphasen potenziell kursrelevant und können erhebliche Schwankungen auslösen.

Ausblick: Entscheidende Monate voraus

In den kommenden Monaten dürfte sich der Blick der Anleger auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie zu SRP-9003 richten. Daneben stehen weitere Updates zur siRNA-Pipeline mit den Programmen SRP-1001 (für Facioscapulohumerale Muskeldystrophie) und SRP-1003 (für Myotone Dystrophie Typ 1) an. Präsentationen auf dem World Muscle Society Congress im Oktober und die bevorstehenden Quartalszahlen im November könnten neue Impulse liefern.

Sarepta bleibt damit ein hochspekulativer, aber vielversprechender Titel im Biotech-Sektor – getrieben von der Aussicht auf eine zweite zugelassene Gentherapie und einem klaren Fokus auf seltene neuromuskuläre Erkrankungen.