Thiogenesis-Aktie: Eine Hammer-Nachricht!

Überraschend wartet das kanadische Biotech-Unternehmen Thiogenesis Therapeutics heute mit einer Top-News auf: Die US-Zulassungsbehörde FDA gibt grünes Licht für das Studiendesign einer Phase 2a-Studie in der Indikation Leigh-Syndrom. Diese soll in der zweiten Jahreshälfte beginnen. Was bedeutet das für die Thiogenesis-Aktie?

Einvernehmen mit der FDA

Wer den schwierigen und langwierigen Zulassungsprozess für Medikamente in den USA kennt, der kann ermessen, wie wichtig das ist, was Thiogenesis Therapeutics heute mitteilt: Nach Angaben des Unternehmens hat die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (IND) für den Wirkstoff TTI-0102 zur Behandlung der seltenen pädiatrischen mitochondrialen Erkrankung Leigh-Syndrom-Spektrum (LSS) genehmigt.

Die Kanadier gehen davon aus, dass die klinische Studie der Phase 2a in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 beginnen wird. Als New Chemical Entity (NCE), aber auch als Prodrug, wurde TTI-0102 für den Start einer klinischen Studie der Phase 2a zugelassen. Phase 2a ist in Zusammenarbeit mit dem Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) konzipiert worden und soll auch dort durchgeführt werden, wobei Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, als primärer Standort für die Studie fungiert.

Weltweit führend auf dem Gebiet

Das Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) gilt als führendes Zentrum für pädiatrische Orphan-Drug-Studien. Das CHOP genießt weltweit einen exzellenten Ruf in der pädiatrischen Medizin und Forschung. Es ist eines der führenden Zentren für die Durchführung von klinischen Studien, insbesondere für komplexe und seltene Erkrankungen wie das Leigh-Syndrom.

Die Entscheidung, eine Phase-2-Studie für ein Orphan-Drug gegen das Leigh-Syndrom am CHOP durchzuführen, ist daher für Thiogenesis ein strategisch wertvoller Schritt, der die Studie in einem Umfeld von höchster wissenschaftlicher und klinischer Expertise positioniert. Für das Leigh-Syndrom gibt es kaum ein besseres Umfeld als das spezialisierte Mitochondrial Medicine Program am CHOP.

Das CHOP hat eine nachweisliche Erfolgsbilanz bei der Durchführung wegweisender Studien, die in der Vergangenheit zur Marktzulassung hochinnovativer Medikamente und zu milliardenschweren Übernahmen der entwickelnden Biotech-Unternehmen geführt haben. Die Erfolgsgeschichte des CHOP insbesondere bei der Entwicklung von Orphan-Drugs ist beeindruckend.

Entscheidender Meilenstein

Kein Wunder also, dass Patrice Rioux, CEO von Thiogenesis, hoch erfreut kommentiert:

Die FDA-Zulassung ist ein entscheidender Meilenstein für Thiogenesis und unterstreicht das Potenzial von TTI-0102, den erheblichen ungedeckten Bedarf im Spektrum des Leigh-Syndroms zu decken.

Dem Unternehmen sei es „eine Ehre, mit Zarazuela Zolkipli-Cunningham zusammenzuarbeiten sowie mit Dr. Marni J. Falk und ihrem kompetenten klinischen Forschungsteam am CHOP, um diese vielversprechende Therapie voranzutreiben“, unterstreicht Patrice Rioux.

Studie läuft in zwei Phasen

Die klinische Phase-2a-Studie zum Leigh-Syndrom wird in zwei Phasen durchgeführt:

• Phase 1: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit 9 Patienten, von denen 6 mit TTI-0102 und 3 ein Placebo erhalten. In dieser Phase werden Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik/Pharmakodynamik („PK/PD“) über einen Zeitraum von drei Monaten bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Leigh-Syndrom-Spektrum überprüft.
• Phase 2: Eine offene Erweiterung der Studie, an der 6 pädiatrische Patienten mit Leigh-Syndrom teilnehmen, 5 Jahre und älter, die alle 3 Monate lang mit TTI-0102 behandelt werden, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und PK/PD-Endpunkte zu untersuchen.

Für den Fall, dass die Studie positive Ergebnisse liefert und die FDA die Zulassung erteilt, beabsichtigt Thiogenesis, TTI-0102 in eine zulassungsrelevante klinische Phase-2b/3-Studie für das pädiatrische Leigh-Syndrom-Spektrum zu überführen.

Bislang keine heilende Therapie

Zur Einordnung der Forschung von Thiogenesis: Das Leigh-Syndrom ist eine schwere, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, für die es bis heute keine heilende Therapie gibt. Die Komplexität der Erkrankung, die durch Mutationen in über 110 verschiedenen Genen verursacht werden kann, erschwert die Entwicklung einer universell wirksamen Behandlung erheblich.

Die aktuelle Versorgung konzentriert sich auf die Linderung von Symptomen und die Unterstützung der Lebensqualität. Sollte es Thiogenesis gelingen, in Zusammenarbeit mit dem renommierten CHOP positive Ergebnisse zu erzielen, könnte das bahnbrechend sein. Die Beteiligung dieser Institution verleiht der Studie jedenfalls höchste Glaubwürdigkeit und erhöht deren Erfolgschancen enorm.

Wie sind die Aussichten?

Studienleiterin Dr. Marni Falk vom CHOP kommentiert die Erfolgsaussichten des Wirkstoffs von Thiogenesis so:

TTI-0102 hat das Potenzial, den intrazellulären Glutathionspiegel deutlich zu erhöhen, der für die Bekämpfung von oxidativem Stress entscheidend ist.

Auf der Grundlage der umfangreichen präklinischen Studien zur Wirkung von Cysteamin bei mitochondrialen Erkrankungen könnten innovative Ansätze wie TTI-0102 einen bedeutenden klinischen Nutzen bringen und die Lebensqualität von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen verbessern. „Möglichkeiten, die wir nun in strengen klinischen Studien in der Leigh-Syndrom-Population untersuchen“, ergänzt Dr. Marni Falk.

Sehr chancenreiches Investment

In meinem letzten Artikel zur Thiogenesis-Aktie hatte ich vergangene Woche noch von einer „Ruhe vor dem Sturm“ geschrieben – dieser könnte mit der heutigen, zweifellos exzellenten Nachricht durchaus losbrechen. Anleger sollten nicht vergessen, dass Thiogenesis noch weitere heiße Eisen im Feuer hat. So läuft etwa seit Ende Mai eine Phase 2-Studie gegen die mitochondriale Erbkrankheit MELAS.

Beim aktuellen Kurs von 0,77 CA$ liegt der Börsenwert von Thiogenesis bei gerade einmal 35 Millionen CA$. Angesichts der dargelegten verheißungsvollen Studien handelt es sich somit bei der Thiogenesis-Aktie in meinen Augen um ein sehr chancenreiches Investment, wobei Anleger die grundsätzlichen Risiken des Biotech-Sektors mit etwa starken Kursschwankungen nicht außer Acht lassen sollten.

Wer sich im Detail mit dem Wert befassen und ausführliche Informationen haben möchte, sollte sich unseren top-aktuellen Report anschauen.

Interessenkonflikte: Ein konkreter und eindeutiger Interessenkonflikt besteht darin, dass der Herausgeber und mit dem Herausgeber verbundene natürliche oder juristische Personen Positionen in Thiogenesis Therapeutics, Corp. halten und diese Positionen jederzeit - auch kurzfristig - weiter aufstocken oder verkaufen können.

Darüber hinaus muss grundsätzlich davon ausgegangen werden, dass Mitarbeiter, die für diese Publikation beratend tätig sind, Positionen in den hier besprochenen Finanzinstrumenten halten und jederzeit weiter aufstocken oder verkaufen können.

Darüber hinaus wurde die bull markets media GmbH für die Berichterstattung über Thiogenesis Therapeutics, Corp. vergütet. Hierin besteht ein weiterer, erheblicher Interessenkonflikt.