Precision BioSciences: Sind das jetzt Super-Schnäppchen?

Die Aktie von Precision BioSciences ist eines der wenigen Biotech-Papiere, die in diesem Jahr keinen Höhenflug erlebten. Im Gegenteil: Die Aktie hat ohne schlechte Unternehmensnews in den letzten Monaten deutlich verloren und notiert aktuell weit unter ihrem Cashwert. Lauert hier ein Super-Schnäppchen?

Geneditierung als strategische Grundlage des Unternehmens

Precision BioSciences entwickelt Gentherapien auf Basis der firmeneigenen ARCUS-Geneditierungsplattform. Im Zentrum der Pipeline stehen zwei Programme in eigener Verantwortung: PBGENE-HBV als potenziell kurative Therapie gegen das Hepatitis-B-Virus sowie PBGENE-DMD als In-vivo-Geneditierungsansatz für die Duchenne-Muskeldystrophie. Für PBGENE-HBV liegen bereits frühe, ermutigende Daten aus einer laufenden Phase-1-Studie vor. Weitere Ergebnisse werden im Verlauf des Jahres 2026 erwartet, ebenso ein möglicher Übergang in einen sogenannten Test-of-Cure-Ansatz. Für PBGENE-DMD stellt das Unternehmen erste klinische Daten in der zweiten Jahreshälfte 2026 in Aussicht, während eine Zulassungseinreichung für 2028 geplant ist, auch wenn ein formeller IND-Antrag bislang noch nicht angekündigt wurde.

Klinische Perspektiven als Treiber der Investmentstory

Die aktuelle Bewertung stützt sich vor allem auf die erwarteten Studiendaten zu PBGENE-HBV im Jahr 2026. Der therapeutische Ansatz gilt als besonders ambitioniert, da er direkt an der Ursache der chronischen HBV-Infektion ansetzt. Im Gegensatz zu vielen konkurrierenden Programmen zielt PBGENE-HBV auf die Eliminierung der viralen cccDNA sowie die Inaktivierung integrierter HBV-DNA. Zusätzlich hat das Unternehmen kürzlich rund 75 Millionen US-Dollar zu einem Ausgabepreis von 6,14 US-Dollar je Aktie aufgenommen. Diese Finanzierung verlängert die Liquiditätsreichweite deutlich und deckt die Phase ab, in der entscheidende klinische Meilensteine für sowohl HBV als auch DMD erreicht werden sollen.

Technologische Besonderheiten der ARCUS-Plattform

Die gesamte Pipeline von Precision BioSciences basiert auf der ARCUS-Geneditierungstechnologie. Charakteristisch ist ein spezieller Schnittmechanismus, der sogenannte sticky ends erzeugt und dadurch präzisere sowie effizientere Genveränderungen ermöglicht. ARCUS ist zudem der bislang kleinste bekannte Geneditor, was eine höhere Nutzlast erlaubt und die Verabreichung komplexer Therapien über einen einzigen viralen Vektor ermöglicht. Hinzu kommt der Vorteil eines einkomponentigen Systems, das mit geringeren Dosierungen auskommt und dadurch potenziell effizienter und besser steuerbar ist. Diese Eigenschaften erlauben unterschiedliche Anwendungen, darunter das Entfernen fehlerhafter Genabschnitte, gezielte Insertionen, das Ausschneiden größerer DNA-Segmente oder die gezielte Ausschaltung viraler Genome.

Ungedeckter medizinischer Bedarf bei Hepatitis B

Im Gegensatz zu Hepatitis C existiert für Hepatitis B bislang keine zugelassene Heilung. Die derzeitige Standardtherapie besteht aus einer lebenslangen antiviralen Behandlung, die das Virus unterdrückt, jedoch nicht eradiziert. Weder Nukleosidanaloga noch Interferon-basierte Therapien sind in der Lage, die virale cccDNA zuverlässig zu eliminieren. Entsprechend niedrig fallen die funktionellen Heilungsraten aus. Die meisten neueren Therapieansätze greifen zudem erst in nachgelagerte Schritte des viralen Replikationszyklus ein und lassen die eigentliche Quelle der Persistenz unberührt.

Direkter Angriff auf die Quelle der Viruspersistenz

PBGENE-HBV verfolgt einen grundlegend anderen Ansatz. Durch gezielte Schnitte in cccDNA wird diese abgebaut, während integrierte HBV-DNA durch entstehende Genveränderungen dauerhaft inaktiviert wird. Damit adressiert die Therapie erstmals beide Hauptquellen der viralen Antigenproduktion. Der Ansatz ist prinzipiell für eine breite Patientengruppe geeignet, auch wenn die laufende Phase-1-Studie derzeit auf HBeAg-negative Patienten fokussiert ist. Im Unterschied zu vielen Wettbewerbern gibt es keine Einschränkung hinsichtlich eines maximalen Ausgangsniveaus des Oberflächenantigens.

Konkurrenz durch epigenetische Stilllegungskonzepte

Neben Geneditierungsansätzen werden auch epigenetische Strategien verfolgt, die auf eine funktionelle Stilllegung von cccDNA und integrierter HBV-DNA abzielen. Entsprechende Programme befinden sich noch in frühen klinischen Phasen, ohne bislang veröffentlichte Human-Daten. Diese Ansätze vermeiden zwar permanente DNA-Schnitte, erfordern jedoch häufig höhere Dosierungen oder mehrere Vektoren, was potenziell die Lebertoxizität begrenzen könnte. Im Vergleich dazu fällt die bislang eingesetzte Dosierung von PBGENE-HBV deutlich geringer aus.

Erste klinische Signale aus der Phase-1-Studie

PBGENE-HBV wird in einer kombinierten Phase-1-2a-Studie untersucht. Die bislang ausgewerteten ersten drei Dosiskohorten zeigen eine konsistente antivirale Aktivität bei allen behandelten Patienten, unabhängig vom Ausgangsniveau des Oberflächenantigens. Die Reduktionen erwiesen sich als anhaltend und nahmen mit steigender Dosis zu. Während niedrigere Dosierungen noch nicht ausreichten, um eine Therapiepause zu rechtfertigen, deuten frühe Daten aus der dritten Kohorte auf die Möglichkeit eines Test-of-Cure hin. Das Sicherheitsprofil wird vom Unternehmen als handhabbar beschrieben, auch wenn in der höchsten Dosisstufe mehrere schwerwiegendere Nebenwirkungen beobachtet wurden, die sich jedoch rasch zurückbildeten.

Weiterentwicklung des Studienprogramms

Die vollständige Dosierung der dritten Kohorte soll Anfang 2026 abgeschlossen werden. Parallel sind weitere Kohorten geplant, unter anderem mit verkürzten Dosierungsintervallen. Ziel ist es, ein Regime zu definieren, das eine nachhaltige Absenkung oder Eliminierung des Oberflächenantigens bei akzeptabler Sicherheit ermöglicht. Anschließend soll die Studie in eine Erweiterungsphase übergehen.

Geneditierung bei Duchenne-Muskeldystrophie

PBGENE-DMD unterscheidet sich grundlegend von etablierten Gentherapien, die meist ein verkürztes Dystrophin-Gen einschleusen. Stattdessen werden die Exons 45 bis 55 gezielt entfernt, ein Bereich, in dem ein Großteil der krankheitsverursachenden Mutationen liegt. Das resultierende Dystrophin ähnelt der Variante, die bei milderen Becker-Formen vorkommt. Trotz des innovativen Ansatzes ist der Wettbewerb in diesem Feld intensiv, da bereits eine Therapie zugelassen ist und weitere Programme klinisch weiter fortgeschritten sind. Der potenzielle Markt könnte daher bis zum Markteintritt von PBGENE-DMD deutlich umkämpfter sein.

Partnerschaften als zusätzliche Wertoption

Im Onkologie-Bereich hat Precision BioSciences seine CAR-T-Plattform veräußert und sich im Gegenzug umfangreiche Meilensteinzahlungen sowie Umsatzbeteiligungen gesichert. Für bestimmte Programme bestehen zudem Lizenzvereinbarungen im Autoimmunbereich sowie Kooperationen bei seltenen Stoffwechselerkrankungen. Diese Partnerschaften bieten langfristige Upside-Potenziale, befinden sich jedoch überwiegend noch in frühen Entwicklungsstadien.

Finanzielle Ausgangslage und Kapitalstruktur

Nach Abschluss des dritten Quartals verfügte das Unternehmen über gut 71 Millionen US-Dollar an liquiden Mitteln, die durch eine anschließende Kapitalerhöhung noch eimal deutlich um 75 Millionen US-Dollar aufgestockt wurden. Bei einem angenommenen stabilen Kostenprofil reicht die Liquidität rechnerisch bis 2027, wobei das Management eine Finanzierung bis 2028 in Aussicht stellt. Die vollständig verwässerte Aktienzahl liegt bei rund 34 Millionen, wovon rund 24 Millionen derzeit ausstehend sind und zu einer Marktkapitalisierung von aktuell knapp 102 Millionen US-Dollar führen.

Spannende Spekulation

Precision BioSciences zählt zu den wenigen kleineren Biotech-Unternehmen, die noch unter ihrem Netto-Cash-Wert gehandelt werden. Mit potenziell wegweisenden Daten zur Heilung von Hepatitis B im Jahr 2026 und einem weiteren Schlüsselprogramm innerhalb der finanziellen Reichweite bietet die Aktie erhebliche Multibagger-Chancen, bleibt jedoch untrennbar mit hohen klinischen und regulatorischen Risiken verbunden.

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