Ionis Pharmaceuticals: Spannender Ausblick

Das US-Biotechunternehmen Ionis Pharmaceuticals durchläuft derzeit eine hochspannende Phase. Ionis gilt als Pionier auf dem Gebiet der Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Technologie. In der Fachzeitschrift Nature werden ASOs als „unglaublich vielseitige Moleküle“ beschrieben, die gezielt RNA-Transkripte verändern können, um den Verlauf seltener genetischer Erkrankungen zu verlangsamen oder zu stoppen – sowohl auf Patienten- als auch auf Individualebene.

Ionis hat seine ASO-Technologie bereits mit mehreren zugelassenen Medikamenten validiert. Der große kommerzielle Durchbruch blieb bisher jedoch aus. Der folgende Artikel zeigt, wie sich das Unternehmen zunehmend vom Lizenzmodell verabschiedet und nun stärker auf den Eigenvertrieb setzt – mit Aussicht auf eine spürbare Rendite aus Jahren intensiver Forschung.

Breites Portfolio

Ionis vermarktet derzeit sechs zugelassene Medikamente. Ursprünglich lizenzierte das Unternehmen seine Wirkstoffe vor allem an große Pharmakonzerne. Doch inzwischen beteiligt es sich aktiv an der Kommerzialisierung – teils im Rahmen von Partnerschaften, teils im Alleingang.

Ein prominentes Beispiel ist SPINRAZA, das im Dezember 2016 als erstes Medikament gegen spinale Muskelatrophie (SMA) zugelassen wurde. Mit Spitzenumsätzen von über 2 Milliarden USD war es ein großer Erfolg, doch zunehmende Konkurrenz – etwa durch Roches EVRYSDI oder Novartis' Gentherapie ZOLGENSMA – hat den Absatz gedrückt. Biogen übernimmt die weltweite Vermarktung, Ionis erhält Lizenzgebühren zwischen 10 und 15 %. SPINRAZA brachte 2024 noch 216 Mio. USD ein – allein im ersten Quartal 2025 waren es 48 Mio. USD. Biogen arbeitet aktuell an einer höher dosierten Variante sowie an Salanersen, einem neuartigen ASO aus dem Hause Ionis, der nur einmal jährlich verabreicht werden soll. Erste Studiendaten sind vielversprechend.

WAINUA, ein weiteres ASO, wurde im Dezember 2023 zur Behandlung der erblichen ATTR-Polyneuropathie (ATTRv-PN) zugelassen. Ionis vermarktet das Medikament gemeinsam mit AstraZeneca in den USA. Im ersten Quartal 2025 wurden 39 Mio. USD umgesetzt – Ionis erhielt 9 Mio. USD an Lizenzzahlungen. Aufgrund der bequemen Verabreichung (alle vier Wochen) wird WAINUA zunehmend gegenüber Wettbewerbern bevorzugt. Analysten trauen dem Medikament einen Spitzenumsatz von bis zu 1,8 Milliarden USD jährlich zu.

QALSODY richtet sich gegen SOD1-ALS, eine seltene Form der Amyotrophen Lateralsklerose mit nur etwa 500 Betroffenen in den USA. Biogen übernimmt hier erneut die Vermarktung. 2024 wurden lediglich 32 Mio. USD Umsatz erzielt, davon flossen 4 Mio. USD an Ionis. Die kommerzielle Bedeutung ist derzeit begrenzt.

TEGSEDI und WAYLIVRA stammen aus dem früheren Ionis-Tochterunternehmen Akcea Therapeutics und werden mittlerweile über den europäischen Vertriebspartner SOBI außerhalb der USA vermarktet. Beide Produkte zählen zum Bereich „sonstige kommerzielle Umsätze“.

Trotz dieser Produkte ist Ionis nach wie vor nicht profitabel – der Aktienkurs ist in den vergangenen zehn Jahren um 29 % gefallen. Zum Vergleich: Der S&P 500 legte im gleichen Zeitraum um fast 200 % zu.

Wichtige Meilensteine im Fokus

Klar ist: Ionis steht vor weiteren wichtigen Meilensteinen:

Donidalorsen, ein komplett eigenentwickeltes ASO zur Vorbeugung von hereditärem Angioödem (HAE), erwartet am 21. August 2025 eine FDA-Entscheidung. Die Phase-3-Daten, veröffentlicht im New England Journal of Medicine, zeigen eine signifikante Reduktion der Anfallshäufigkeit. Donidalorsen wird alle vier bis acht Wochen subkutan verabreicht und könnte laut Unternehmen jährlich über 500 Mio. USD einbringen. Hauptkonkurrent ist TAKHZYRO von Takeda.

Ein weiterer Hoffnungsträger ist TRYNGOLZA (Olezarsen), zugelassen für das ultra-seltene familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS). In seinem ersten vollständigen Quartal erzielte es 7 Mio. USD. Weitaus interessanter ist jedoch die Indikation „schwere Hypertriglyzeridämie“, für die derzeit zwei Phase-3-Studien (CORE und CORE2) laufen. Ergebnisse werden für das dritte Quartal 2025 erwartet. Analysten sehen ein Umsatzpotenzial von bis zu 849 Mio. USD jährlich.

Darüber hinaus testen Ionis und AstraZeneca Eplontersen (WAINUA) derzeit in einer groß angelegten Studie (CARDIO-TTRansform) für ATTR-Kardiomyopathie. Ergebnisse werden in der zweiten Jahreshälfte 2026 erwartet. Ein Erfolg könnte das Medikament in direkte Konkurrenz zu Pfizers Blockbuster VYNDAQEL bringen.

Abseits der zugelassenen Präparate arbeitet Ionis an einer vielversprechenden Pipeline im Bereich Neurologie – mit Targets wie Angelman-Syndrom, Alexander-Krankheit und Synukleinopathien.

Steigende Umsätze, ausreichend Liquidität

Im ersten Quartal 2025 erzielte Ionis Umsätze in Höhe von 132 Mio. USD. Die operativen Ausgaben lagen bei 278 Mio. USD, was zu einem operativen Verlust von 146 Mio. USD führte. Für das Gesamtjahr rechnet Ionis mit einem Umsatz zwischen 725 und 750 Mio. USD (erhöht von zuvor >600 Mio.) und einem bereinigten operativen Verlust von unter 375 Mio. USD (vorher unter 495 Mio.).

Das Unternehmen verfügt über liquide Mittel von 2,1 Milliarden USD sowie eine langfristige Verschuldung von rund 1,4 Milliarden USD – größtenteils durch wandelbare Anleihen.

Fazit

Ionis wandelt sich vom Lizenzgeber zur kommerziellen Biotech-Firma – ein Kurs, der hohe Anlaufverluste mit sich brachte, aber nun erste Früchte tragen könnte. Mit aussichtsreichen, vollständig selbst entwickelten Medikamenten wie Donidalorsen und Olezarsen in der Pipeline und soliden Partnerschaften mit AstraZeneca und Biogen ist das Unternehmen für die kommenden Jahre gut aufgestellt. Auch die Verwässerung der Aktien blieb bislang in einem akzeptablen Rahmen.

Dennoch gibt es Risiken: Ionis ist neu im Direktvertrieb und muss sich in stark umkämpften Märkten gegen etablierte Anbieter behaupten. Zudem bleibt das Unternehmen derzeit tief in den roten Zahlen – was nach so vielen Jahren Geduld sicher nicht alle Anleger begeistert.

Trotzdem: Für Investoren mit einem langen Atem – etwa im Rahmen einer Biotech-Barbell-Strategie – könnte Ionis in den nächsten 24 bis 36 Monaten spannend werden. Die Plattform ist validiert, viele Produkte sind differenziert positioniert, und das langfristige Potenzial in der Behandlung seltener neurologischer Erkrankungen ist beachtlich. Mein Fazit: Kaufen.