Ultragenyx-Aktie crasht -45% – Analysten reagieren drastisch

Studie schockt Anleger

Louis Blümlein

10:30 Uhr

Bei Ultragenyx ging es gestern richtig zur Sache. Die Aktie brach um -44,7% auf 14,67 US$ ein und fiel damit auf ein neues Rekordtief. Auslöser war eine enttäuschende Phase-3-Studie bei einem der wichtigsten Hoffnungsträger. Ganz abschreiben sollte man das Unternehmen trotzdem nicht. Erst vor wenigen Wochen gab es eine FDA-Zulassung und schon am 19. September steht die nächste wichtige Entscheidung an.

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Angelman-Studie geht komplett daneben

Der Ausverkauf hängt an Apazunersen, auch bekannt als GTX-102. Ultragenyx entwickelt den Wirkstoff zur Behandlung des Angelman-Syndroms, einer seltenen genetischen Erkrankung, die unter anderem die geistige und sprachliche Entwicklung stark beeinträchtigt. Die Phase-3-Studie Aspire lieferte allerdings nicht das, was sich Anleger erhofft hatten.

Weder beim primären Endpunkt zur kognitiven Entwicklung noch beim wichtigsten sekundären Endpunkt konnte ein überzeugender Unterschied zwischen Behandlung und Kontrollgruppe gezeigt werden. Auch bei den einzelnen untersuchten Bereichen ließ sich kein belastbarer Behandlungseffekt erkennen.

Das tut weh, weil die vorherigen Phase-1/2-Daten deutlich mehr Hoffnung gemacht hatten. Einige Analysten gehen inzwischen sogar davon aus, dass die früher beobachteten Verbesserungen teilweise mit der natürlichen Entwicklung der Kinder zusammengehangen haben könnten und weniger mit dem Medikament selbst.

Ultragenyx prüft jetzt, wie es mit dem Programm weitergeht. Gleichzeitig kündigte das Unternehmen bereits deutliche Kostensenkungen an. Nach diesem Ergebnis wäre es also keine Überraschung, wenn GTX-102 entweder stark zurückgefahren oder komplett eingestellt wird.

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Eine wichtige FDA-Entscheidung steht schon wieder an

So bitter der Rückschlag ist, Ultragenyx besteht nicht nur aus diesem einen Programm. Erst am 19. August hatte die FDA mit Genglycos die erste Gentherapie gegen die Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia zugelassen. Die Therapie setzt direkt an der Ursache der seltenen Erkrankung an und soll den Bedarf an der bislang notwendigen Einnahme von Maisstärke deutlich reduzieren.

In den längerfristigen Daten sank die tägliche Maisstärkemenge im Durchschnitt um 61%. Bei einem Drittel der behandelten Patienten konnte die nächtliche Einnahme sogar komplett entfallen. Und die nächste FDA-Entscheidung folgt schon bald.

Am 19. September läuft die Frist für UX111 aus. Dabei handelt es sich um eine Gentherapie gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A. Die FDA prüft den erneut eingereichten Zulassungsantrag im beschleunigten Verfahren. Für Ultragenyx ist das nach dem GTX-102-Debakel jetzt natürlich noch wichtiger geworden. Eine Zulassung würde den Rückschlag bei Angelman zwar nicht einfach ausradieren, könnte aber zeigen, dass die restliche Pipeline weiterhin Substanz hat.

Das bestehende Geschäft wächst weiter

Auch beim Umsatz ist Ultragenyx mittlerweile kein reines Entwicklungsunternehmen mehr. Im zweiten Quartal wurden 214 Millionen US$ Umsatz erzielt und damit so viel wie noch nie zuvor in einem Quartal. Crysvita steuerte davon 156 Millionen US$ bei, Dojolvi weitere 27 Millionen US$. Für das Gesamtjahr hält das Unternehmen an seiner Prognose von 730 bis 760 Millionen US$ Umsatz fest.

Beim Ergebnis schreibt Ultragenyx allerdings weiterhin rote Zahlen. Der Nettoverlust lag im zweiten Quartal bei 92 Millionen US$, nach 115 Millionen US$ im Vorjahr. Ende Juni verfügte das Unternehmen noch über 436 Millionen US$an Cash und kurzfristigen Anlagen. Bislang wollte Ultragenyx 2027 profitabel werden. Nach dem gescheiterten GTX-102-Programm dürfte der Markt jetzt darauf schauen, wie stark die angekündigten Einsparungen tatsächlich ausfallen.

Analysten streichen ihre Kursziele zusammen

Die Reaktion an der Wall Street war ziemlich heftig. Fast jedes größere Analysehaus hat seine Einschätzung nach dem Studienflop angepasst. JPMorgan stufte Ultragenyx von „Overweight“ auf „Neutral“ ab und halbierte das Kursziel von 80 auf 36 US$. Selbst dieses stark gekürzte Ziel liegt vom Schlusskurs bei 14,67 US$ aber noch rund +145% höher.

Auch bei anderen Häusern ging es kräftig runter. Jefferies senkte von 77 auf 28 US$, hält aber an „Buy“ fest. Citi bleibt ebenfalls bei „Buy“ und sieht die Aktie nun bei 28 US$. Das wären vom aktuellen Niveau noch rund +91%.

Noch vorsichtiger sind TD Cowen und Wells Fargo mit jeweils 18 US$. Evercore und Baird sehen nur noch 16 US$ und stuften die Aktie gleichzeitig zurück. Canaccord bleibt dagegen bei „Buy“ und kommt trotz der Senkung weiterhin auf 37 US$.

Das zeigt ziemlich gut, wie schwer Ultragenyx aktuell zu bewerten ist. Die Kursziele wurden teilweise brutal zusammengestrichen, liegen aber häufig trotzdem klar über dem aktuellen Kurs. Viele Analysten setzen dabei darauf, dass das bestehende Geschäft und UX111 einen Teil des verlorenen Pipeline-Werts auffangen können.